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Avanzan contra el Parkinson

Científicos lograron revertir los síntomas de la enfermedad de Parkinson en seres humanos con una nueva terapia genetica.

Aunque el estudio, dirigido por un científico del Colegio Médico Weill Cornell, en Nueva York, Estados Unidos, fue llevado a cabo con un grupo pequeño de pacientes, es la primera vez que se logra reducir la discapacidad de movimiento que sufren estos pacientes.

La enfermedad, que resulta de la muerte de neuronas, provoca temblores descontrolados, rigidez y dificultad en los movimientos.

El enfoque de la nueva terapia, cuyos detalles aparecen publicados en The Lancet Neurology, utiliza un virus para introducir un gen en el cerebro.

Aunque hay fármacos y terapias que pueden reducir los síntomas, hasta ahora no existe una cura para esta enfermedad, que sólo en Estados Unidos afecta a 1.5 millones de personas.

Estudios en el pasado han demostrado que los pacientes con Parkinson tienen niveles menores de un compuesto químico, llamado GABA, en una región del cerebro conocida como núcleo subtalámico.

Inyección de virus

El primer paso de la investigación, llevada a cabo en varios institutos de investigación de Estados Unidos, fue crear un virus que "infecta" a las células cerebrales con un gen cuya función es incrementar la producción de GABA.

En el ensayo se inyectó el virus en el cerebro de 22 pacientes, y otros 23 pacientes fueron sometidos a una "cirugía falsa" para hacerles creer que también se les había inyectado la terapia.

Seis meses después del tratamiento -bautizado NLX-P101- se analizaron sus funciones motoras.

Los resultados mostraron que los pacientes que recibieron el gen tuvieron una mejora de 23.1% en sus funciones motoras, mientras que el otro grupo mejoró 12.7%.

Los pacientes que recibieron la NLX-P101 mostraron una reducción significativa en los síntomas motores del Parkinson. Esto representa un enorme avance en el desarrollo de una terapia genetica para una amplia variedad de enfermedades neurológicas

Según los científicos, el avance no sólo es importante para los pacientes con Parkinson. También podrá ser utilizada para tratar otras enfermedades neurológicas.

"Los pacientes que recibieron la NLX-P101 mostraron una reducción significativa en los síntomas motores del Parkinson, que incluyen temblor, rigidez y dificultad para iniciar movimientos" afirmó el doctor Michael Kaplitt, del Colegio Médico Weill Cornell, en Nueva York, quien dirigió el estudio.

"Esto representa un enorme avance en el desarrollo de una terapia genetica para una amplia variedad de enfermedades neurológicas", agregó.

Según el doctor Kaplitt, la mejora en las funciones motoras de los pacientes fue vista desde el primer mes del estudio y continuó sin cambios durante los seis meses que duró el ensayo.

Con cautela

Otros expertos afirman que el avance es "muy alentador", pero todavía hace falta llevar a cabo estudios más amplios para confirmar la seguridad y efectividad de la terapia.

"El resultado es importante, pero debe tomarse con cierta cautela porque constituye, en promedio, una mejora pequeña", explicó el profesor Nicholas Mazarakis, especialista en terapia genetica del Imperial College de Londres.

"Además, la ausencia de mejoras importantes en otras medidas de síntomas secundarios como la discinesia y la calidad de vida entre ambos grupos garantiza la necesidad de llevar a cabo futuras evaluaciones a largo plazo de este tratamiento en más pacientes" agregó.

Aunque los investigadores afirman que esta terapia genetica es confiable, se han expresado temores por su seguridad.

Según la doctora Michelle Gardner de la organización Parkinson's Uk, "este estudio muestra que la terapia genetica es prometedora para trastornos neurológicos como el Parkinson.

"Pero todavía no sabemos cuánto tiempo duran sus beneficios o si podría haber problemas a largo plazo como consecuencia de introducir un virus en el cerebro", agregó la experta.

Datos Adicionales:

Fuente: Milenio

Fecha Publicación: 22/03/2011

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(NS)