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Prueban con éxito en cuatro niños un fármaco contra la distrofia muscular

La medicina molecular personalizada acaba de conseguir la prueba que necesitaba para dejar de ser algo más que una técnica prometedora. Un grupo de investigadores de Bélgica y Holanda se ha basado en esta estrategia para desarrollar un fármaco eficaz contra una severa forma de distrofia muscular, la enfermedad de Duchenne. Cuatro niños afectados con esta enfermedad genética recibieron el medicamento experimental en un ensayo piloto que sólo pretendía comprobar su seguridad. Los resultados obtenidos demuestran que funciona parcialmente. No es una cura, pero sí es «la primera esperanza real para estos enfermos», se afirma en un editorial que acompaña a este trabajo en The New England Journal of Medicine.

Fecha Publicación: 31/12/2007

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